06
2019
08

他曾投注CAR-T、基因编辑技术、Illumina下一个热点什么?

  原标题:他曾投注CAR-T、基因编辑技术、Illumina,下一个热点什么?

  美国顶尖生物科技投资人对话中国科学家,不但预测“下一个颠覆性创新”,也分享了多年的投资心得

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  生物科技领域下一个颠覆性创新是什么?在有着顶级生物技术投资人之称的内尔森(Robert Nelsen)看来,变化会发生在疾病早期检测领域。为什么?

  在6月末的一天,与清华大学药学院院长、全球健康药物研发中心主任丁胜的一场对话中,针对丁胜提出的上述问题,内尔森抛出了一串专业词汇。“早期检测会大有前景。”他解释,自己所指的早期检测,是通过对疾病表型进行量化分析,来预防和诊断早期疾病。

  这位受到业界瞩目的56岁投资人的发型略显不羁。内尔森总是身穿T恤,曾被美国媒体调侃,认为其更像一位摇滚明星。

  对于基因治疗的发展前景,内尔森也表示十分看好。他说,相信细胞治疗与基因治疗相结合,未来可以治愈大部分重大疾病。虽然这两者在技术上仍有不小的缺陷,对于技术飞速的发展,“我充满信心”。

  此次对话时清华大学药学院顾问委员会系列活动之一,旨在与行业领袖人物双向沟通全球生物医药教育、科研和产业发展动向,连接中国与全球创新。丁胜是开发和应用新化学手段研究干细胞和再生医学领域的领军科学家之一,也担任多家生物技术公司共同创始人。

  通过修改一个基因,使新生儿可天然抵抗艾滋病毒感染,这一“基因编辑婴儿”设想在被批判罔顾技术限制、违反伦理法则后,其实效再受挑战。《自然-医学》(Nature Medicine)期刊近日发表的一项流行病学研究指出,若贺建奎的试验结果达到预期,即使被“编辑”的婴儿获得艾滋免疫,她们的死亡风险也极有可能大幅提升。

  前述研究的作者来自美国加州大学伯克利分校。他们通过分析英国生物样本库(UK Biobank)中超过40万人的基因型和死亡登记信息,得出上述结论。英国生物样本库是一个大规模、长期的生物样本库计划,旨在研究遗传和环境因素对于疾病发生的影响。该样本库建立于2006年,目前已收集了50万人的健康信息。

  前述研究得出的结论从根本上否定了“基因编辑婴儿”试验的正当性,该试验曾一度在全球引起舆论哗然。2018年11月,南方科技大学副教授贺建奎宣布通过 CRISPR/Cas9技术对胚胎进行编辑,试验的预期为敲除CCR5基因内的32个特定碱基对,形成CCR5-Δ32。CCR5基因原可形成一类蛋白通路,允许HIV-1病毒进入细胞,试验设想是,如果CCR5基因发生了CCR5-Δ32突变,HIV-1就病毒无法入侵和杀死免疫细胞。

  斯坦福大学“基因编辑”事件调查结果:本校无人参与[2019-04-18]

  中国研究人员贺建奎进行“基因编辑婴儿”研究一事又有新进展。美国斯坦福大学近日发表声明称,经调查,该校教员均未参与贺建奎的“基因编辑婴儿”研究。

  上述调查启动于今年2月。(详见财新网“斯坦福大学对贺建奎事件相关情况进行调查”)声明指出,经调查,斯坦福研究者对贺建奎的试验表达严重关切,但没有任何研究、财务或组织关系。多名研究者曾在知道贺建奎要进行这一研究时,敦促其按照科学路径进行试验,包括应当确认有其他方法难以满足的医疗需求、足够的知情同意,且应获得伦理委员会批准,并应当先将研究发表在有同行评议的学术期刊上。

  记者手记基因编辑严监管之后,不应放弃对技术的探索和应用[2019-04-04]

  “生命的复杂在于其几乎是牵一发动全身的,我们对一个基因的认识永远是有限的,即便是蚊子,我们认为它是有害的,因为它传播疾病,但是消灭它的后果一定是正面的吗?或许自然界的平衡也会被打乱。每一个这样的举动不是永远不可以尝试,而是要极其慎重。”谈及如何应用基因编辑技术,北京大学生命科学学院研究员魏文胜如是说。

  魏文胜是在近期举办的DeepTech 2019生命论坛上发表上述观点的。2018年11月,中国科学家贺建奎利用基因编辑技术改变人类胚胎基因,据称可使一名女婴出生后免疫艾滋病病毒,但此举引发全球对基因编辑技术和伦理的思考。

  争议之下,一个必须思考的问题是,基因编辑技术究竟能否应用于治疗人类疾病?这种技术应用的边界在哪里?上述论坛上,业内人士指出,为基因编辑设置严格监管,并不是执行层面的绝对禁止,而是为了最大程度释放其合理研究和探索。

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